(సాక్షి,వెబ్‌ డెస్క్‌) అరుదైన జన్యు వ్యాధి, అంతకంటే అరుదైన మందు. చిన్నారుల పాలిట మృత్యుపాశమై వెంటాడుతున్న ఈ  వ్యాధికి చికిత్స చేయించాలంటే ధనికులకే కత్తిమీద సాము. ఇక సామాన్యులు పరిస్థితి చెప్పనలవికాదు. ఎంత గొప్ప ఇన్సూరెన్సులైనా దీని ఖరీదు ముందు బలాదూర్‌. అదే ‘స్పైనల్ మస్క్యులర్ ఆట్రోఫీ (ఎస్‌ఎంఏ)’ డిసీజ్‌. ఈ వ్యాధి నుంచి బయటపడాలంటే కోట్లాది రూపాయలు ఎందుకు వెచ్చించాలి; దీనికి పరిష్కారమే లేదా? నిపుణులు ఏమంటున్నారు. కండరాల బలహీనతకు కారణమయ్యే అరుదైన జన్యు వ్యాధి ఇది. వెన్నెముక కండరాలను ప్రభావితం చేసే ఈ వ్యాధి  రెండు సంవత్సరాల కంటే తక్కువ వయస్సు ఉన్న పిల్లలకు ప్రాణాంతకంగా పరిణమిస్తుంది. ‘స్పైనల్ మస్క్యులర్ ఆట్రోఫీ (ఎస్‌ఎంఏ)’ గా పిలిచే  ఈ వ్యాధిలో ఇందులో పలు రకాలకు, వివిధరకాలు చికిత్సలు ఉండగా, అన్నీ ఖరీదైనవే. అసలు ఈ పేరు వింటేనే తల్లితండ్రుల గుండెల్లో రైళ్లు. ఎందుకంటే  రూ.18 కోట్ల విలువైన జోల్జెన్‌స్మా ఇంజక్షన్‌ తీసుకోవాలి. అది కూడా అమెరికాలోనే మాత్రమే దొరుకుతుంది. ప్రపంచంలో అత్యంత కాస్ట్ లీ మెడిసిన్‌గా నిలిచిన దీన్ని నోవార్టిస్‌  కంపెనీ ఒక్కటే ఉత్పత్తి చేస్తుంది. సామాన్య, నిరుపేద కుటుంబాలు అంత పెద్ద మొత్తాన్ని సమర్చుకోవాలంటే సాధ్యమైనపనేనా? అందుకే ఈ డబ్బును సమకూర్చు కునేందుకు తల్లిదండ్రులు క్రౌడ్‌సోర్సింగ్‌ను ఆశ్రయిస్తున్నారు. అయితే ఇక్కడ సంతోషించదగ్గ పరిణామం ఏమిటంటే..సెలబ్రిటీలనుంచి సామాన్యుల దాకా దాతల అపూర్వ స్పందన, తద్వారా చాలామంది చిన్నారులు ప్రాణాపాయం నుంచి బయటపడటం. ఈ క్రమంలోనే ముంబైకి చెందిన ఐదు నెలల పాప తీరా కామత్‌, హైదరాబాద్‌కు చెందిన అయాన్షు గుప్త లాంటి వాళ్లు మృత్యువును ఓడించగా,  అయాన్స్‌, ఖయాతి లాంటి  చిన్నారులు  ఇంకా సాయంకోసం ఎదురు చూస్తున్నారు.  ఎస్‌ఎంఏను ఎలా గుర్తించాలి? వెన్నెముక కండరాల క్షీణత అనేది  అన్ని వయసుల వారిని ప్రభావితం చేస్తుంది. సాధారణంగా నవజాత శిశువులు లేదా పిల్లలలో మొదట ఈ వ్యాధికి సంబంధించి లక్షణాలు కనిపిస్తాయి. అంటే పసివాళ్లుగా ఉన్నపుడే ఈ వ్యాధి లక్షణాలను గుర్తించడం కీలకం. పుట్టినప్పుడు ఆరోగ్యంగా ఉన్నా క్రమంగా బలహీనంపడతారు. ముఖ‍్యంగా నెలల వయసులోనే వారి కదలికలను గమనించాల్సి ఉంటుంది. తల నిలపలేకపోవడం, బోర్లా పడకపోవడం, పాకలేకపోవడం లాంటివి గమనించినపుడు తల్లిదండ్రులు మొదట అనుమానించాలి. ఇంకా కదలికలు బలహీనంగా ఉండటం, శ్వాస తీసుకోవడంలో, మింగడంలో ఇబ్బందులను ప్రమాదకర సూచనలుగా గ్రహించాలి. ఆలస్యం చేయకుండా జన్యుపరమైన పరీక్షలు చేయించాలని పీడియాట్రిక్ న్యూరాలజిస్ట్ సూచిస్తున్నారు. ఎందుకంటే రెండు సంవత్సరాల కంటే తక్కువ వయస్సు ఉన్న పిల్లలకు మాత్రమే ఈ ఇంజక్షన్‌ ఇస్తారు.  90 శాతం కేసులలో శాశ్వత వెంటిలేషన్ లేదా మరణానికి దారి తీస్తుంది.  అంతేకాదు చికిత్సకు అంతపెద్ద మొత్తంలో డబ్బును సేకరించడం మరో సవాల్‌. జోల్జెన్‌స్మా ఎందుకింత ఖరీదు? ఎస్‌ఎంఏ చికిత్సలో ప్రాచుర్యంలోకి వచ్చిన రెండో ఔషధం జోల్జెన్‌స్మా. జర్నల్ ఆఫ్ హెల్త్ ఎకనామిక్స్‌ ప్రచురించిన 2016నాటి అధ్యయనం ప్రకారం, ఈ డ్రగ్‌  విలువ 2.6 బిలియన్ డాలర్లు. ఈ మందు సింగిల్‌ డోస్‌ తయారీకి 10 సంవత్సరాలకు పైగా పడుతుంది. ఈ ఔషధం అసలు పేరు ఓనసెమ్నోజీన్ అబెపర్వోవెక్  అయితే జోల్జెన్‌స్మా  అనే బ్రాండ్ పేరుతో విక్రయాలు సాగిస్తోంది. ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన జోల్జెన్‌స్మా డ్రగ్‌ భారతదేశంలో లభ్యం కాకపోవడం ప్రధాన కారణం. వైద్య నిపుణుల సలహా మేరకు స్విస్ బయో ఫార్మాస్యూటికల్ కంపెనీ నోవార్టిస్ ఉత్పత్తి చేస్తోన్న ఈ ఔషధాన్ని అమెరికా నుంచి  దిగుమతి చేసుకోవాల్సి రావడం, దానిపై దిగుమతి పన్ను మరో కారణం. జీఎస్టీ, ఇతర పన్నులు రూపంలోనే  రూ.6 కోట్ల వరకు చెల్లించాలంటేపరిస్థితి తీవ్రతను అర్థం చేసుకోవచ్చు. చాలా అరుదుగా 10వేలమందిలో ఒక చిన్నారికి సంభవించే ఈ వ్యాధి నివారణకు సంబంధించిన డ్రగ్‌ అభివృద్ధి ప్రక్రియ, పరిశోధనలో గణనీయమైన ఖర్చులుంటాయి. ఫార్మా నిపుణుల సమాచారం ప్రకారం ఇదే  మందును మన దేశంలో తయారు చేస్తే ప్రస్తుత ధరతో పోలిస్తే  మూడు, లేదా నాలుగో వంతు మాత్రమే ఖర్చు అవుతుంది. ఈ నేపథ్యంలో మన చిన్నారులను కాపాడేందుకు ఈ ఔషధాన్ని దేశీయంగా ఉత్పత్తి చేసేలా చర్యలు తీసుకోవాలని నిపుణులు సూచిస్తున్నారు. దీంతో దిగుమతి సుంకం భారం కూడా తగ్గుతుందనీ, దీనిపై కేంద్రం సత‍్వరమే చర్యలు చేపట్టాలని కోరుతున్నారు.  ఈ మందు ఉత్పత్తికి డీసీజీఐ లైసెన్స్‌ ఇవ్వడంతోపాటు, కొనుగోలు శక్తిని బట్టి  దేశీయంగా ధర నిర్ణయించడం ఒక్కటే పరిష్కారమని నిపుణుల వాదన.  స్పైనల్ మస్క్యులర్ ఆట్రోఫీ (ఎస్‌ఎంఏ)వ్యాధి లక్షణాలను బట్టి నాలుగు రకాలుగా పేర్కొంటారు. ఎంఎస్‌ఏ టైప్-1, టైప్‌-2,3 4.కూడా ఉన్నాయి. ప్రధానంగా  ప్రాణాంతక టైప్‌-1 బారిన పడిన చిన్నారులు సగటు జీవిత కాలం రెండేళ్లు మాత్రమే. ఈ లోపుగానే ఇంజక్షన్‌ అందాలి. మరోవైపు టైప్ 3, 4 బారిన పడిన పిల్లల ప్రాణాలకు ప్రమాదం లేకున్నా, శరీరంలోని నాడులు క్షీణించే లక్షణం కారణంగా మిగిలిన పిల్లలతో పోలిస్తే పెరుగుదల లోపాలుంటాయి. టైప్‌-1 బారిన పడిన చిన్నారులు అందరి పిల్లల్లా నడవ లేరు.. కూర్చోలేరు. చివరికి ఆహారం కూడా మింగలేనంతగా కండరాలు బలహీన పడిపోతాయి. ఊపిరితిత్తుల బలహీనత, శ్వాస సమస్యలు తలెత్తుతాయి. చివరికి పక్షవాతానికి దారితీసి పిల్లల ప్రాణాలను హరిస్తుంది. వీటిన్నిటికీ పరిష్కారమే వండర్ డ్రగ్ జోల్జెన్‌స్మా. నరానికి ఇచ్చే ఈ సింగిల్  డోస్‌ ఇంజెక్షన్ ద్వారా  చిన్నారులు కూడా ప్రాణాపాయం నుంచి గట్టెక్కుతారు. నరాల పనితీరుకు అవసరమైన ప్రోటీన్లను ఇది ఉత్పత్తి చేస్తుంది, కండరాల కదలికను ఉత్తేజితం చేస్తుంది. బిడ్డ బరువు ఆధారంగా ఈ మోతాదు నిర్ణయిస్తారు. దీంతో పని చేయకుండా పోయిన జన్యువు పనితీరును ఒకే ఒక్క మోతాదుతో భర్తీ చేస్తుంది. కండరాల క్షీణతను అడ్డుకుంటుంది. దీంతో  కండరాలు, నరాల వ్యవస్థ  తిరిగి పుంజుకుని బాధితులు క్రమక్రమంగా సాధారణ స్థితికి వచ్చే అవకాశాలుంటాయి.  ఎస్‌ఎంఏ చికిత్స కు ఇతర ప్రత్యామ్నాయ మందులు ►పిల్లలు, పెద్దల్లో ఈ వ్యాధి చికిత్సకు అనుమతినిచ్చిన తొలి ఔషధం స్పిన్రాజా (నూనినెర్సెన్). ఈ ఔషదాన్ని 2016, డిసెంబరులో యూఎస్ ఎఫ్‌డీఏ ఆమోదించింది.  వెన్నుపాము చుట్టూ ఉన్న ద్రవంలోకి ఈ ఇంజెక్షన్‌ను అందిస్తారు.  ► రెండు నెలల వయస్సులోపు చిన్నారులకు చికిత్స నిమిత్తం ఎఫ్‌డీఏ అనుమతినిచ్చిన మూడో ఔషధం​ ఎవ్రిస్డి (రిస్డిప్లామ్). నోటి ద్వారా అందించే మొదటి డ్రగ్‌ను లాంచ్ చేస్తున్నట్టు 2020 ఆగస్టులో ఎఫ్‌డిఎ ప్రకటించింది.  మరికొన్ని  ఔషధాలు క్లినికల్‌ ట్రయల్స్‌ లో ఉన్నాయి.   క్యూర్‌స్మా ఫౌండేషన్ ఆఫ్‌ ఇండియా ఎస్‌ఎంఏ బాధిత చిన్నారుల తల్లిదండ్రుల నేతృత్వంలోని సంఘమే క్యూర్ స్మా ఫౌండేషన్ ఆఫ్ ఇండియా. 2014లో 10కుటుంబాలతో ఈ ఫౌండేషన్‌  ఏర్పాటైంది. దేశ వ్యాప్తంగా ఆయా కుటుంబాలకు అండగా ఉంటూ వారికి కౌన్సెలింగ్, రిసోర్స్ పూల్,  అవగాహనా శిబిరాలతో పాటు  ప్రత్యక్షంగా, పరోక్షంగా సేవలందిస్తుంది.  ప్రాణాంతకమైన ఈ వ్యాధి బారినుంచి చిన్నారులను కాపాడుకోవడం, న్యూరాన్లు క్షీణతను నిరోధించి మరణాలను అడ్డుకోవడం పెద్ద విజయమని  క్యూర్‌స్మా ఫౌండేషన్ కో ఫౌండేషన్‌ డైరెక్టర్ అర్చన పాండా వ్యాఖ్యానించారు.  

ముంబై: అత్యంత అరుదైన వ్యాధితో బాధపడుతున్న చిన్నారి తీరా కామత్‌ కు ముంబై హిందుజా ఆస్పత్రి వైద్యులు బుధవారం రూ.16 కోట్ల విలువైన ఇంజక్షన్‌ వేశారు. ప్రస్తుతం పాప ఆరోగ్య పరస్థితి బాగుందని డాక్టర్లు వెల్లడించారు.ముంబైలోని అంధేరీ ప్రాంతానికి చెందిన మిహర్‌ కామత్‌, ప్రియాంక కామత్‌ల కుమార్తె 'తీరా'కి 8 నుంచి 10వేల మందిలో ఒక్కరికి మాత్రమే వచ్చే వెన్నెముక కండరాల సమస్య ‘స్పైనల్‌ మస్య్కులర్‌ అట్రోఫీ’ అనే జన్యుపరమైన లోపం తలెత్తింది. అనారోగ్యం కారణంగా అత్యవసర చికిత్స కోసం ముంబై హిందుజా ఆస్పత్రిలో చేర‍్పించారు. వైద్య పరీక్షలు చేసిన వైద్యులు చిన్నారికి అత్యంత జన‍్యుపరమైన లోపం తలెత్తిందని, ట్రీట్మెంట్‌ కోసం రూ.16 కోట్ల విలువ చేసే ఒక్క ఇంజక్షన్‌ ‘జోల్‌జెన్‌స్మా’ ను వేయాల్సి ఉంటుందని అన్నారు. ఈ ఇంజక్షన్‌ అమెరికా నుంచి ఇండియాకు తీసుకొని రావాల్సి ఉంది. దీంతో చిన్నారి తల్లిదండ్రులకు ఏం చేయాలో పాలు పోక దేవుడిపై భారం వేశారు. ‘ఇంపాక్ట్‌ గురు’ క్రౌడ్‌ ఫండింగ్‌ ద్వారా ఆన్‌ లైన్‌ లో విరాళాల్ని సేకరించారు. కేవలం 42 రోజుల్లో ప‍్రపంచ దేశాలకు చెందిన 2.6 లక్షల మంది విరాళంగా అందించడంతో ముంబై హిందుజా ఆస్పత్రి వైద్యులు అమెరికా నుంచి తెప్పించిన జోల్‌ జెస్‌ స్మా ఇంజక్షన్‌ వేశారు.  ఈ సందర్భంగా హిందుజా ఆస్పత్రి చిన్నపిల్లల వైద్య నిపుణురాలు డాక్టర్‌ నీలూ దేశాయ్‌ మాట్లాడుతూ.."8 నుంచి 10వేలలో ఒక్కరికి మాత్రమే ఈ జన్యుపరమైన సమస్య వస్తుంది. తీరాకి కూడా ఇలాంటి సమస‍్యే తలెత్తింది. ఈ అనారోగ్యసమస్యను నయం చేయాలంటే భారీ ఎత్తున ఖర్చు చేయాల్సి ఉంటుంది. మిహర్‌, ప్రియాంకలు ఆన్‌ లైన్‌ ద్వారా సేకరించిన విరాళాలతో ఇంజక్షన్‌ తెప్పించి బుధవారమే ఆ ఇంజక్షన్‌ వేశాం. ఆ ఇంజక్షన్‌ పాపపై బాగా పనిచేస్తోంది "అని అన్నారు. మరోవైపు తమ పాప ఖర్చులకు ఇంత పెద్ద మొత్తంలో ప‍్రజలు విరాళం అందిస్తారని ఊహించలేకపోయామని తీరా తల్లిదండ్రులు అన్నారు. కేవలం 42 రోజుల్లో తమ కుమార్తె కోసం భారీ ఎత్తున విరాళాలిచ్చిన ప్రతి ఒక్కరికి వారు కృతజ్ఞతలు తెలిపారు. (చదవండి: కారులో ఊపిరాడక నలుగురు చిన్నారులు మృతి)


 ఇల్లు, కారు, టీవీ మొదలైన వాటిని నెలవారీ వాయిదా(ఈఎంఐ)ల్లో కొనడం మధ్యతరగతి వారికి అలవాటే. ఈ సౌకర్యం ఇపుడు ఆరోగ్య సంరక్షణ రంగానికి సైతం వ్యాపిస్తోంది. అంటే, ఖరీదైన ఔషధాలు, వైద్య పరికరాలను వాయిదాల పద్ధతిలో కొనుక్కోవచ్చు. వాస్తవానికి ఈ సౌలభ్యం రోగుల కంటే ఫార్మా కంపెనీలకు, వైద్య పరికరాల ఉత్పత్తిదారులకు ఎక్కువ మేలు చేయనుంది. ఖరీదైన మందులు, పరికరాలను వారు సులువుగా విక్రయించగలుగుతారు.
  
 ప్రాజెక్ట్ సంభవ్...
 గుండె కవాటాలు (వాల్వులు), స్టెంట్ల వంటి ఖరీదైన పరికరాలను స్వల్పకాలిక రుణంతో, వాయిదా పద్ధతిలో వినియోగదారులకు అందించేందుకు ఇప్పటికే పలు ప్రముఖ కంపెనీలు ఆర్థిక సంస్థలతో చేతులు కలుపుతున్నాయి. హెపటైటిస్-సి చికిత్సకు ఉపయోగించే ఇంటర్‌ఫెరాన్ అనే ఖరీదైన ఔషధాన్ని రోగులకు రుణంపై ఇచ్చేందుకు ఎంఎస్‌డీ (మెర్క్ షార్ప్ అండ్ డోమ్) కంపెనీ పంజాబ్‌లో ఓ ఫైనాన్స్ కంపెనీతో చేతులు కలిపింది.
  
 హెపటైటిస్-సి బాధితులు ఈ కంపెనీ రుణ సహాయంతో చికిత్స చేయించుకుని ఆ మొత్తాన్ని వాయిదాల్లో చెల్లించవచ్చు. ‘హెపటైటిస్ గురించి ప్రజల్లో చైతన్యం పెంచడానికి, చికిత్స పొందడంలో అవరోధాలను తొలగించడానికి పంజాబ్‌లో ప్రాజెక్ట్ సంభవ్‌ను ప్రారంభించాం. బ్యాంకు ఖాతాల్లేని మారుమూల గ్రామీణ ప్రజలకు సైతం సేవలు అందిస్తున్నాం...’ అని ఎంఎస్‌డీ అధికార ప్రతినిధి తెలిపారు. ఈ కంపెనీ మున్ముందు మరిన్ని ఉత్పత్తులకు కూడా ఫైనాన్స్ సౌకర్యం కల్పించే అవకాశం ఉందని విశ్వసనీయ వర్గాలు పేర్కొన్నాయి.
  
 పరికరం విలువలో 85 శాతం రుణం...
 దీర్ఘకాలిక వ్యాధుల చికిత్సకు ఉపయోగించే పరికరాల ఉత్పత్తిలో పేరొందిన మెడ్‌ట్రానిక్ కంపెనీ కొంతకాలం క్రితం మైత్రిక ఫౌండేషన్‌తో జోడీకలిసింది. ‘హెల్దీ హార్ట్ ఫర్ ఆల్’ పేరుతో మెడ్‌ట్రానిక్ చేపట్టిన కార్యక్రమం ద్వారా హృద్రోగులకు స్టెంట్లు, ఇంప్లాంటబుల్ పేస్‌మేకర్లు, క్యాథోడ్ రే ట్యూబులు, వాల్వులను ఈఎంఐల ద్వారా అందచేస్తోంది. పరికరం విలువలో 85 శాతం వరకు రుణ సౌకర్యం కల్పిస్తున్నామని కంపెనీ ప్రతినిధి వివరించారు.
  
 ఆరు నెలల్లో చెల్లించే ఇలాంటి రుణాలపై వడ్డీ లేదని చెప్పారు. నెలవారీ వాయిదాల్లో ఐదేళ్లపాటు చెల్లించే సౌకర్యం కూడా ఉందని తెలిపారు. హెల్దీ హార్ట్ ఫర్ ఆల్ కార్యక్రమాన్ని ముందుగా దుర్గాపూర్ (పశ్చిమ బెంగాల్), అహ్మద్‌నగర్ (గుజరాత్)లలో 2010లో ప్రారంభించారు. ప్రస్తుతం 30 నగరాలకు ఈ కార్యక్రమాన్ని విస్తరించారు. ఇప్పటివరకు 430 మందికి రుణ సౌకర్యం కల్పించామనీ, రూ.30 వేల నుంచి రూ.8.50 లక్షల విలువైన పరికరాలను సమకూర్చామనీ కంపెనీ తెలిపింది.
  
 అదే బాటలో ఎంఎన్‌సీలు...
 ప్రసిద్ధిచెందిన పలు బహుళ జాతి ఫార్మా కంపెనీలు సైతం ఈఎంఐ పద్ధతిలో తమ వ్యాపారాన్ని పెంచుకునే యోచనలో ఉన్నాయి. ఇళ్లు, కార్లు, సెల్‌ఫోన్లను వాయిదాల పద్ధతిలో ఇస్తున్నపుడు స్టెంట్లు, ఔషధాలను ఇస్తే తప్పేముందని ఓ ఫైనాన్స్ కంపెనీ సీనియర్ అధికారి ప్రశ్నించారు. సులభంగా లభించే ఇలాంటి రుణాలు దుర్వినియోగమయ్యే అవకాశం ఉందనీ, దీన్ని నివారించడానికి తగిన ప్రణాళికలు ఉండాలనీ ఈ రంగానికి చెందిన నిపుణుడొకరు సలహాఇచ్చారు.
  
 అయితే ఈ కార్యకలాపాలను కంపెనీలు పూర్తి పారదర్శకంగా నిర్వహిస్తున్నాయని ఎంఎస్‌డీ ప్రతినిధి స్పష్టంచేశారు. ‘డాక్టర్లు, ఫైనాన్స్ కంపెనీల ద్వారా రోగులకు పూర్తి సమాచారం అందిస్తున్నాం. తద్వారా వారికి సంపూర్ణ అవగాహన ఏర్పడి తగిన నిర్ణయం తీసుకుంటున్నారు. ఔషధాలకు, పరికరాలకు రుణ సౌకర్యం ఒక ఆప్షన్ మాత్రమే. చికిత్సకు డబ్బుల్లేక ఇబ్బందిపడుతూ, వాయిదాల పద్ధతిలో చెల్లించగలిగిన వారికి స్వల్పకాలిక రుణ సౌకర్యం కల్పిస్తున్నాం...’ అని ఆ ప్రతినిధి వివరించారు.